С 1 сентября в списке возмещаемых препаратов появится заместительная ферментная терапия. В недавно созданную лекарственную программу, предназначенную для пациентов с болезнью Фабри, будут включены два препарата, получившие положительную рекомендацию Агентства по оценке и тарификации медицинских технологий в конце прошлого года: Fabrazyme и Replagal.
- Это радостный день для нас, но и для пациентов, потому что другие болезни - так называемые Редкие заболевания включены в такую полную государственную помощь, полное возмещение расходов, полную заботу польской системы здравоохранения. Есть два препарата, и оба они будут доступны для всех польских пациентов. Пациенты с болезнью Фабри годами ждали возможности получить возмещенные лекарства, которые действительно спасают их здоровье и жизнь. Как Министерство здравоохранения, наш долг - помочь этим людям, независимо от того, насколько большой может быть группа, - сказал министр здравоохранения Лукаш Шумовски на сегодняшней пресс-конференции.
- Это переломный момент, положивший конец десятку лет страданий пациентов с болезнью Фабри. Нынешнее правительство - первое правительство Республики Польша, сделавшее то, что не сделали предыдущие правители. Положительное решение министра Шумовски о возмещении затрат на заместительную ферментную терапию обеспечивает многим семьям с болезнью Фабри доступ к терапии, спасающей жизнь, и которая уже много лет успешно применяется во всем Европейском Союзе. Наконец, пациенты с болезнью Фабри смогут нормально и достойно жить в Польше, не боясь завтрашнего дня, без страданий и боли, - подчеркивает Анна Москаль, президент Ассоциации семей с болезнью Фабри.
- Это благодаря большой решимости и настойчивости многих людей, в том числе министра Мацея Милковского, с которым у нас была возможность встретиться дважды, а также широкой группе экспертов из бесспорных медицинских авторитетов проф. IMiD Dr hab. n. med. Йоланта Сикут-Цегельска, национальный консультант в области метаболической педиатрии, председатель правления Польского общества врожденных дефектов метаболизма, проф. доктор хаб. n. med. Ярослав Славек - президент Польского неврологического общества, проф. доктор хаб. н. мед. Петр Пониковски
- Президент Польского кардиологического общества, проф. доктор хаб. med. Михал Новицки - бывший президент Польского общества нефрологов, проф. доктор хаб. n. med. Анджей Око - президент Польского нефрологического общества, проф. доктор хаб. Кшиштоф Павлачик, доктор медицинских наук, Станислава Базан-Сочи, доктор медицинских наук, наконец, проф. доктор хаб. n. med. Мечислав Вальчак, который сегодня лично был привержен тому, чтобы это решение было положительным. Без их огромной приверженности и знаний мы не были бы там, где мы есть. Сегодня мы можем с уверенностью сказать, что болезнь Фабри больше не смертный приговор, а хроническое заболевание, которое, как и в любой цивилизованной стране, мы можем эффективно лечить в Польше, - добавляет Москаль.
- В течение многих лет, как Национальный форум по лечению терапии редких заболеваний, вместе с Ассоциацией семей с болезнью Фабри, которая является одним из основателей нашего Форума, мы искали терапию для пациентов с болезнью Фабри. Наконец-то мы дожили до этого. Это огромный успех! До сих пор польская система не замечала редких заболеваний. В настоящее время на них начинают обращать внимание, например, благодаря проекту Национального плана по редким заболеваниям или решениям, подобным принятому сегодня, относительно компенсации расходов на лечение пациентов с болезнью Фабри. Путь редким болезням открыт! - отметил Мирослав Зелиньски, президент Национального форума по терапии редких заболеваний.
О Фабри
Болезнь Фабри - одно из немногих редких заболеваний, которое можно эффективно лечить, снабжая пациента отсутствующим ферментом альфа-галактозидазы (альфа-GAL), который организм не производит. Люди с болезнью Фабри наследуют аномальную структуру гена, ответственного за выработку этого фермента. Его дефицит вызывает накопление липидов во многих тканях и кровеносных сосудах, повреждая, например, почки, сердце или мозг.
У нелеченных пациентов развиваются серьезные осложнения со стороны органов: почечная недостаточность (что, следовательно, требует начала диализа и трансплантации почек); серьезные сердечно-сосудистые осложнения, такие как инфаркт миокарда, клапанная недостаточность, гипертрофия левого желудочка; или на несколько ударов. Опустошение, вызванное недостатком фермента в организме пациента, невозможно обратить вспять, поэтому так важно начинать лечение на ранней стадии заболевания.
