Положение людей, страдающих редкими заболеваниями, безжалостно обнажает недостатки польского здравоохранения. Пренебрежение Минздравом к проблемам людей, страдающих редкими заболеваниями, привело к тому, что Польша - одна из немногих стран, где нет национального плана по редким заболеваниям.Почти 3 миллиона граждан нашей страны не имеют возможности надлежащего лечения!
Редкими заболеваниями являются те, которыми страдают менее 5 человек из 10 000. люди. К настоящему времени (по разным оценкам) описано около 8000 видов заболеваний, которые, согласно приведенному выше определению, являются редкими заболеваниями. В эту группу входят, среди прочего, кистозный фиброз, гемофилия, болезнь Гоше, болезнь Помпе, мукополисахаридоз, альфа- и бета-маннозидоз, нервно-мышечная дистрофия, боковой амиотрофический склероз (БАС), рассеянный склероз (РС), болезнь Фарби, туберозный склероз, синдром Прадера-Вилли, синдром Крабе-Вилли , Болезнь Ниммана-Пика, болезнь Джея-Сакса, спинальная мышечная атрофия, болезнь Вольмана, гликопротеинозы и многие другие, часто малоизвестные состояния. До 80 процентов редких заболеваний являются генетическими, но они также включают атипичный рак и аутоиммунные заболевания.
От них страдают 350 миллионов человек во всем мире. В странах Евросоюза ими страдают 6-8% населения, что дает 27-36 миллионов пациентов. В Польше это число оценивается в 2,5–3 миллиона.
Законодательная халатность, незнание, непонимание проблем пациентов, трудности с доступом к современной диагностике и лечению, непонимание возможностей, предоставляемых систематической реабилитацией, и отсутствие социальной поддержки - все это превращается в довольно жалкую картину реальности, в которой люди, страдающие от редкие заболевания.
Редкие заболевания - цифры не лгут
В большинстве случаев для этой группы пациентов не существует эффективного лечения, но ранняя диагностика, соответствующее лечение, реабилитация и социальная помощь не только улучшают качество жизни, но и продлевают его. К сожалению, в Польше пациенты ждут постановки диагноза в среднем 3,4 года, что часто приводит к значительному ухудшению их физического и психического здоровья.
Основным аргументом в пользу отказа в возмещении стоимости лекарств является отсутствие достаточных доказательств их эффективности, поскольку исследования проводились на небольшой группе пациентов. А на чем их предполагалось проводить, если они касаются редких заболеваний?
Поздняя диагностика также означает отложенное лечение. Специфика редких заболеваний, а также поздняя диагностика означают, что 30% больных этими заболеваниями умирают в возрасте до 5 лет. 40-45% смертей происходят в возрасте до 15 лет. Также умирают 10-25% заболевших взрослых. 50% редких заболеваний поражают детей. На эти заболевания приходится 30% госпитализаций в детские больницы. В Польше около 20 тыс. у детей диагностируется редкое заболевание.
Статистические данные показывают, что редкое, иногда даже индивидуальное возникновение определенных заболеваний не меняет того факта, что в массовом порядке они должны составлять важный элемент системы здравоохранения. Так обстоит дело в большинстве европейских стран, но не в Польше.
Редкие заболевания приобрели свой особый статус в соответствии с законодательством Европейского Союза, когда 29 апреля 1999 г. Европейская комиссия приняла Программу действий Сообщества по редким заболеваниям. Регламент № 141/2000 Европейского парламента и Совета ЕС от 16 декабря 1999 г. подчеркивает, что пациенты, страдающие редкими заболеваниями, должны иметь право на лечение того же качества, что и другие пациенты. ЕС рекомендовал странам-членам внедрить национальные программы по уравновешиванию возможностей обращения и социальных решений для таких людей.
Читайте также: СИНДРОМ МАРФАНА: причины, симптомы, лечение Проклятие Ундины или синдром врожденной гиповентиляции: редкое генетическое заболевание Синдром жесткости человека - причины, симптомы и лечениеВ Польше нет национального плана по редким заболеваниям
Польские власти приняли к сведению рекомендации ЕС, но не начали работу над национальным планом. Первая версия такой программы была разработана в 2011-2013 годах организациями пациентов и врачами, специализирующимися на лечении этих состояний. Организации, связанные с Национальным форумом по терапии редких заболеваний - Orphan, решили, что национальный план по лечению редких заболеваний должен быть межведомственным. В соответствии с рекомендациями ЕС, он охватывает профилактику, диагностику и скрининговые тесты, разработку реестра пациентов, высокоспециализированную медицинскую помощь, финансирование лечения, социальную помощь и широко понимаемое образование врачей и общества. Проект был передан в Министерство здравоохранения, где, несмотря на многочисленные запросы, напоминания и четко выраженную готовность к дальнейшему сотрудничеству со стороны его создателей, застрял навсегда, хотя представители министерства говорят, что над ним постоянно работают. Игнорирование министерством здравоохранения проблем людей, страдающих редкими заболеваниями, привело к тому, что Польша является одной из немногих стран, где нет национального плана по редким заболеваниям.
Лечение без лечения
Лишь 1% редких заболеваний предлагает лекарства. На сегодняшний день разработано 100 орфанных препаратов, которые могут лечить только 76 редких заболеваний. Представители фармацевтического мира уверяют, что к 2020 году появятся еще 200 новых лекарств, но время покажет, произойдет ли это. Положительно то, что интерес фармацевтических компаний к исследованиям редких заболеваний и орфанных препаратов систематически растет. Но это не самое главное.
Польские пациенты безжалостно страдают от политики государства в отношении лекарств, которая использует коэффициент QALY, который определяет максимальную стоимость получения дополнительного года жизни с поправкой на его качество, для редких заболеваний и при оценке орфанных лекарств HTA (оценка медицинских технологий). Благодаря такому подходу Польша возмещает только 14 из 100 доступных лекарств. Это ставит нашу страну на последнее место в ЕС после Румынии (34 препарата) и Болгарии (38 наркотиков). Основным аргументом в пользу отказа в возмещении стоимости лекарств является отсутствие достаточных доказательств их эффективности, поскольку исследования проводились на небольшой группе пациентов. А на чем их предполагалось проводить, если они касаются редких заболеваний? И еще: если эти препараты считаются эффективными в Чехии, Германии и Словакии, почему их эффективность ставится под сомнение в Польше?
Но лечение редких заболеваний также требует использования необычных медицинских процедур, например, помещения двух анестезиологов к операционному столу. Плательщик не предусматривает такой возможности, поэтому он не будет оплачивать работу одного из специалистов. Подобных примеров много, но дело не в этом. Управление расходами на лечение редких заболеваний не может ограничиваться подсчетом денег, потраченных только на лекарства (140 миллионов злотых в год по программам лекарств), но также учитывать конкретные медицинские процедуры, необходимость использования дополнительных мер безопасности для пациента, атипичные повязки и т. Д.
Обещали хорошие вещи
В небольшой статье невозможно описать все проблемы, с которыми сталкиваются пациенты, страдающие редкими заболеваниями. Когда в феврале 2013 г. Министерство здравоохранения получило проект национального плана по редким заболеваниям, разработанный более чем 40 организациями пациентов и 60 известными профессорами медицины, казалось, что судьба пациентов может измениться. Некоторые части плана (создание реестра, организация справочных центров и улучшение компенсации лекарств) могут быть реализованы без дополнительных консультаций и межведомственных соглашений. Однако этого не произошло. Когда изменится судьба больных?
ВажныйЗарегистрироваться необходимо немедленно
Большинство врачей на протяжении всей своей профессиональной жизни не встретят пациента с редким заболеванием. Кроме того, врачи не узнают о редких заболеваниях из медицинских исследований, потому что у них нет лекций на эту тему. Вот почему необходим реестр редких заболеваний, чтобы каждый специалист мог ввести симптомы пациента в поисковик и получить первый, первоначальный диагноз и подсказку, что делать дальше. Конечно, это не решит всех проблем с диагностикой, потому что в случае редких заболеваний это очень сложно. Некоторые редкие заболевания сложно диагностировать, а иногда, несмотря на все усилия, поставить диагноз невозможно. Но около 8 тыс. ведение реестра редких заболеваний, безусловно, облегчило бы диагностику врача, а это значительно сократит путь к началу лечения. Потребность в регистре и национальном плане, а также широкая возможность его использования также очевидна при удостоверении инвалидности у людей с редкими заболеваниями. Решение об инвалидности слишком часто принимают люди, которые не знают, чем страдает пациент. Если эксперт прочитает в документах, что диета является основой лечения фенилкетонурии, он игнорирует пациента. Ну ведь что это за серьезное заболевание, требующее только диеты. Если бы был реестр, оценщик мог бы изучить его и получить информацию о том, что инвалидность останется с пациентом до конца его жизни и нет необходимости привлекать его к комиссии, например, через шесть месяцев.
ежемесячно "Здровие"
