Наглазим

1 мл раствора содержит 1 мг галсульфазы. Препарат содержит натрий.

Действие

Препарат, влияющий на работу ЖКТ и продукты обмена. MPS VI - это гетерогенное и мультисистемное заболевание, характеризующееся дефицитом 4-сульфатаза-N-ацетилгалактозамина, лизосомальной гидролазы, которая катализирует гидролиз концевых остатков дерматансульфата гликозаминогликана. Снижение или отсутствие активности ферментов приводит к накоплению дерматансульфата во многих типах клеток и тканей. Обоснование терапии - восстановление ферментативной активности, достаточной для гидролиза накопленного субстрата и предотвращения его дальнейшего накопления. Cmax составляла 2357 (± 1560) нг / мл, средний T0,5 в фазе элиминации составлял 22,8 (± 10,7) минут на 24 неделе. Галсульфаза подвергается пептидному гидролизу. Выведение галсульфазы почками мало способствует выведению препарата из организма.

Дозировка

Важно начать лечение как можно раньше, до появления необратимых клинических симптомов заболевания. Лечение должно проходить под наблюдением врача, имеющего опыт ведения пациентов с МПС VI или другими наследственными метаболическими заболеваниями. Naglazyme следует вводить в соответствующих клинических условиях с немедленным доступом к оборудованию жизнеобеспечения для лечения опасных для жизни чрезвычайных ситуаций. Рекомендуемая доза галсульфазы составляет 1 мг / кг массы тела. вводится один раз в неделю в виде внутривенной инфузии в течение 4 ч. Особые группы пациентов. Пожилые люди: безопасность и эффективность препарата не установлены, и нет рекомендаций по альтернативному режиму дозирования. Со стороны почек и печени: безопасность и эффективность препарата не оценивались, и нет рекомендаций по альтернативному режиму дозирования для этих пациентов. Дети и подростки: нет особых правил, которые следует учитывать при применении препарата этой группе пациентов. Способ применения: начальная скорость инфузии может быть отрегулирована таким образом, чтобы приблизительно 2,5% от общего раствора вводили в течение 1 часа, а оставшийся объем (приблизительно 97,5%) вводили в течение следующих 3 часов. У пациентов, восприимчивых к при весе менее 20 кг рассмотрите возможность использования инфузионных пакетов по 100 мл. В этом случае скорость инфузии (мл / мин) следует уменьшить так, чтобы общая продолжительность инфузии была не менее 4 часов.

Показания

Длительная ферментативная замена у пациентов с подтвержденным диагнозом мукополисахаридоза типа VI (МПС VI; дефицит N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы; синдром Марото-Лами). Основой лечения является лечение молодых пациентов младше 5 лет с тяжелым заболеванием, хотя пациенты младше 5 лет не участвовали в центральном исследовании фазы 3. Ограниченные данные доступны для пациентов в возрасте до 1 года.

Противопоказания

Острая или опасная для жизни гиперчувствительность к активному веществу или любому из вспомогательных веществ, если гиперчувствительность невозможно контролировать.

Меры предосторожности

Следует проявлять осторожность при ведении и лечении пациентов с рестриктивным заболеванием легких или тщательном контроле за применением антигистаминных и других седативных средств. Следует учитывать использование положительного давления в дыхательных путях во время сна и возможность трахеостомии, когда это клинически целесообразно. Инфузию лекарства, возможно, придется отложить у пациентов с острым фебрильным заболеванием или с респираторными проблемами. В связи с возможностью возникновения связанных с инфузией реакций (IAR), которые понимаются как любые побочные реакции, возникающие во время инфузии или до конца дня инфузии, пациентам рекомендуется проводить премедикацию антигистаминными препаратами в сочетании с жаропонижающими средствами. или без них около 30-60 мин. перед началом инфузии препарата для снижения риска появления симптомов IAR. При легких и умеренных симптомах IAR рассмотрите возможность лечения антигистаминными препаратами и парацетамолом и / или уменьшите скорость инфузии до менее чем половины скорости ответа. В случае единичных тяжелых симптомов IAR инфузию следует прекратить до исчезновения симптомов и рассмотреть возможность лечения антигистаминными препаратами и парацетамолом. Инфузию можно возобновить со скоростью 50–25% от скорости реакции. Для рецидивирующих умеренных симптомов IAR или повторного лечения после единичных тяжелых симптомов IAR рассмотрите возможность премедикации (антигистаминными препаратами и парацетамолом и / или кортикостероидами) и снижения скорости инфузии до 50-25% от скорости, с которой возник предыдущий ответ. Возможны серьезные реакции гиперчувствительности аллергического типа, при их возникновении рекомендуется немедленно прекратить прием препарата и провести соответствующее лечение. Необходимо соблюдать применимые правила действий в чрезвычайной ситуации. Пациентам, у которых во время инфузии препарата возникла аллергическая реакция, следует с особой осторожностью перепробовать; Во время введения должен присутствовать специально обученный медицинский персонал и доступное реанимационное оборудование (включая адреналин). Острая или потенциально опасная для жизни гиперчувствительность, которую невозможно контролировать, является противопоказанием для повторного дозирования. Препарат содержит натрий - следует соблюдать осторожность пациентам, соблюдающим диету с ограниченным содержанием натрия. Сдавление спинного мозга, в том числе в шейном отделе, с последующей миелопатией является известным и серьезным осложнением, которое может быть вызвано МПС VI - пациенты должны находиться под наблюдением на предмет признаков и симптомов сдавления спинного мозга (боли в спине, паралич ниже точки давления, недержание мочи. моча и стул) и, при необходимости, получить соответствующую помощь.

Нежелательная активность

Очень часто: фарингит, гастроэнтерит, арефлексия, головная боль, конъюнктивит, помутнение роговицы, боль в ушах, нарушение слуха, гипертония, одышка, заложенность носа, боль в животе, пупочная грыжа, рвота, тошнота, отек лица, сыпь. , крапивница, зуд, боль, боль в груди, озноб, недомогание, лихорадка, боль в суставах. Часто: судороги, артериальная гипотензия, апноэ, кашель, дыхательная недостаточность, астма, бронхоспазмы, эритема. Неизвестно: анафилактическая реакция, шок, парестезия, брадикардия, тахикардия, цианоз, бледность, отек гортани, гипоксия, учащенное дыхание.

Беременность и период лактации

Препарат нельзя применять во время беременности без явной необходимости. На время лечения препаратом следует прекратить кормление грудью. Репродуктивные исследования на крысах и кроликах, получавших препарат в дозах до 3 мг / кг / сут, не показали никаких доказательств ухудшения фертильности или вредного воздействия на плод, вызванного препаратом.

В составе препарата содержится вещество: галсульфаза.