Появление первой терапии против спинальной мышечной атрофии (SMA) - это революция в лечении пациентов со SMA. Ведь мы можем противостоять этой серьезной, редкой болезни. Однако необходимо, чтобы терапия была доступна всем пациентам, независимо от формы заболевания и его степени тяжести, - подчеркнули специалисты в ходе дискуссии «Спинальная мышечная атрофия - клиническая картина и перспективы лечения». Во время дискуссии выступил президент фонда - Кацпер Ручиньски.
Поводом для организации дебатов стал Международный конгресс SMA, который проходил 25-27 января 2018 года в Кракове - крупнейшее научное мероприятие в истории, посвященное исключительно спинальной мышечной атрофии. Он был организован совместно SMA Foundation и SMA Europe и привлек в Краков более 450 экспертов со всего мира. Конгресс проходил под патронажем Европейского комиссара по вопросам здравоохранения и безопасности пищевых продуктов Витениса Андрюкайтиса, а также Министерства здравоохранения и города Кракова.
В системном обсуждении приняли участие: проф. доктор хаб. доктор медицины Марчин Чех, заместитель государственного секретаря Министерства здравоохранения; Польские врачи-специалисты в области неврологии и нервно-мышечных заболеваний проф. доктор мед. Анна Костера-Прущик (Варшавский медицинский университет), проф. доктор хаб. мед. Мария Мазуркевич-Белдзинская (Гданьский медицинский университет) и проф. доктор хаб. мед. Барбара Штайнборн (Медицинский университет в Познани); всемирно известные зарубежные специалисты проф. Доктор медицинских наук Энрико Бертини (Госпиталь Бамбино Джезу, Рим) и проф. Лоран Серве, доктор медицины (Institut de Myologie, Париж, и больница CHR Citadelle, Льеж); эксперт системы здравоохранения доктор Магдалена Владысюк и президент нашего фонда - Кацпер Ручиньски.
Медицинское чудо при СМА?
«Мы должны дать понять, что в медицине чудес не бывает. Но если мы посмотрим, как до сих пор выглядела помощь пациентам со СМА, где мы рекомендовали только реабилитацию, профилактику пролежней и поддержку пациента, появление препарата, восстанавливающего двигательные функции или позволяющего им впервые проявиться, можно охарактеризовать как чудо. . " - признал проф. доктор хаб. med. Барбара Штайнборн, президент Польского общества детских неврологов.
По признанию Кацпера Ручинского, появление в декабре 2016 года первой эффективной терапии против СМА полностью изменило реальность пациентов и их семей. «Для нас, семей, это может быть не чудо, потому что их не существует, но это, безусловно, огромный прорыв и то, что заставило нас поверить в то, что мы наконец можем преодолеть эту тяжелую, часто смертельную болезнь».
Необходимость препарата и своевременная диагностика
Проф. Лоран Серве, доктор медицины, который лечил пациентов со СМА во Франции и Бельгии и начал лечение более чем 100 пациентам, подчеркнул, что очень важно, чтобы между наблюдением симптомов и постановкой диагноза и началом лечения было как можно меньше времени. «Сокращение этой задержки чрезвычайно важно - поэтому, во-первых, обучите врачей и студентов-медиков распознавать СМА, во-вторых, убедитесь, что лечение начнется как можно скорее, и, наконец, проведите неонатальный скрининг, чтобы сократить время, необходимое для диагностики и принятия решения о лечении. Это потому, что это приведет к эффективности лечения в долгосрочной перспективе ». - сказал проф. Серве.
Проф. доктор хаб. Доктор Марчин Чех, заместитель государственного секретаря Министерства здравоохранения, признал, что был рад появлению методов лечения, которые позволили бы нам эффективно бороться с этой ужасной, смертельной болезнью. «С точки зрения клинициста, я бы хотел, чтобы стоимость этого препарата была возмещена уже сегодня. Но, к сожалению, система так не работает - приходится учитывать множество ограничений, в том числе финансовых. Нельзя забывать, сколько стоят лекарства, применяемые при редких заболеваниях. Это может значительно уменьшить пространство для маневра. Считаю, что определенные изменения в системе здравоохранения, безусловно, необходимы. Однако на сегодняшний день у нас есть бюджет возмещения расходов в том виде, в каком он есть, поэтому производитель должен проявить понимание и исключительную гибкость ». - подчеркнул замминистра здравоохранения.
Стоит знать
Фонд SMA - единственная организация в Польше, объединяющая людей, страдающих атрофией спинных мышц, и их семьи. Создан в 2013 году по инициативе родителей детей с СМА. Целью фонда является проведение комплексных мероприятий на благо людей с СМА и их родственников, стремление к изменению условий и стандартов медицинского обслуживания, повышение осведомленности о существовании и последствиях заболевания для здоровья, финансирование исследований и поддержка мероприятий, направленных на разработку и обеспечение эффективного лечения.
