Пациенты с болезнью Фабри умирают преждевременно в результате кардиологических, нефрологических и неврологических осложнений, - призывает президент Ассоциации семей с болезнью Фабри Анна Москаль. Каждый последующий месяц, год без возврата - это для нас смертный приговор. Чтобы просьбы о возмещении расходов на лечение в очередной раз не встретили с официальной жестокостью, ассоциация также подготовила обращение к премьер-министру Матеушу Моравецкому, которое они подали вместе с подписями пациентов в кабинете премьер-министра.
Болезнь Фабри - одно из немногих редких заболеваний, которое можно эффективно лечить, снабжая организм недостающим ферментом. Лечение уже много лет доступно во всех странах ЕС, кроме Польши. В Польше пациенты с Фабри продолжают умирать в результате осложнений, вызванных этим заболеванием, хотя надлежащее лечение может остановить его прогрессирование. Если бы только его вернули.
- Не припомню, чтобы какой-либо другой группе пациентов приходилось так долго ждать терапии, спасающей здоровье и жизнь! Тем более, что пациентов с Фабри в Польше около 100. Каждый последующий список возмещения расходов без заместительной ферментной терапии при лечении болезни Фабри - это для нас смертный приговор, - подчеркивает Анна Москаль, президент Ассоциации семей с болезнью Фабри. - Прошло более 15 лет с тех пор, как мы начали работу в качестве ассоциации, чтобы облегчить доступ к эффективному лечению польских пациентов с болезнью Фабри, и 18 лет с тех пор, как заместительная ферментная терапия была зарегистрирована в ЕС. В то время у нас было 10 правительств, 8 премьер-министров и 10 министров здравоохранения, и ни один из последних не занимался огромными страданиями пациентов с болезнью Фабри. Как пациентов с редким заболеванием, нас постоянно игнорируют и вытесняют на обочину общественной жизни в Польше, - добавляет Москаль.
В Европейском союзе средний срок от регистрации лекарства, используемого при редких заболеваниях, до возмещения расходов составляет 30 месяцев. В Польше только в крайнем случае время ожидания составляло 10 лет. 18 лет ожидания в случае болезни Фабри - единственный такой случай в Польше и самый долгий на сегодняшний день!
18 лет ожидания - определенно слишком долгий срок, это нарушение прав пациентов, людей и граждан, - говорит Москаль и в ответ на тревожащие пациентов сообщения о ходе процесса возмещения расходов, он подает в Министр здравоохранения обращение о лечении пациентов с болезнью Фабри, под которым они подписались. специалисты по педиатрии, кардиологи, нефрологи и неврологи, а также обычные граждане. Всего почти 2,5 тысячи человек неравнодушны к здоровью и жизни пациентов Фабри.
- Мы очень надеемся и до сих пор твердо верим, что на этот раз все будет иначе. К сожалению, информация, которую мы получаем, показывает, что Министерство здравоохранения, не имеющее отношения к здоровью и жизни пациентов, в продолжающемся переговорном процессе отклонило предложение одного из производителей, заявившего о своей готовности изыскать средства для покрытия затрат на лечение болезни Фабри. ваше портфолио. В рамках неувеличенного бюджета возмещения расходов на Программу лечения болезни Гоше Департамент может создать новую Программу лечения болезни Фабри. Такое решение было бы огромной экономией для плательщика и было бы выгодным для всех сторон, особенно для пациентов, здоровье и жизнь которых должны быть на первом месте. Я считаю, что это решение не окончательное и министерство, учитывая жизнь и здоровье пациентов, еще раз рассмотрит его, - апеллирует Анна Москаль.
Пациентов с болезнью Фабри невозможно увидеть, потому что их болезнь не проявляется внешне. Вопреки распространенному мнению, это также не связано с умственной отсталостью. Пациенты Fabry выглядят как все люди, но их внутренние органы ежедневно разрушаются из-за накопления в организме вредных продуктов метаболизма.
Все из-за отсутствия в организме одного из 40 ферментов - альфа-галактозидазы (альфа-GAL), расщепляющей жирные вещества. Люди с болезнью Фабри наследуют аномальную структуру гена, ответственного за выработку этого фермента. Его дефицит вызывает накопление липидов во многих тканях и кровеносных сосудах, повреждая, например, почки, сердце или мозг. Из-за поражения периферических нервов эти пациенты живут с постоянной болью, которую невозможно облегчить никакими обезболивающими.
- У нелеченных пациентов развиваются серьезные органные осложнения: почечная недостаточность (что, в свою очередь, требует диализа и трансплантации почки); серьезные сердечно-сосудистые осложнения, такие как инфаркт миокарда, клапанная недостаточность, гипертрофия левого желудочка; или инсульту, - подчеркивает dr hab. n. med. Иоланта Сикут - Цегельска, проф. IMiD, национальный консультант в области метаболической педиатрии, председатель правления Польского общества врожденных дефектов метаболизма, руководитель клиники врожденных аномалий метаболизма и педиатрии Института матери и ребенка. - Те пациенты, которые лечились достаточно рано, а у нас есть такие случаи в Польше, благодаря благотворительной программе лечения, проводимой в качестве продолжения клинических испытаний, могут нормально жить, учиться, работать и функционировать в обществе, - добавляет профессор.
- Это парадокс и позор для Польши, что в 21 веке пациентам на протяжении стольких лет отказывали в праве на медицинскую помощь, а болезнь, которую можно было бы назвать хронической болезнью благодаря эффективному лечению, является для них смертным приговором, - комментирует невролог, участник 6-й научно-практической конференции Польское неврологическое общество, в ходе которого Ассоциация семей с болезнью Фабри собирала подписи под обращением к министру здравоохранения с просьбой о возмещении затрат на заместительную ферментную терапию.
Обращение подписали около 2,5 тысяч человек, в том числе крупнейшие медицинские авторитеты, профессора и президенты научных обществ: Польское кардиологическое общество, Польское неврологическое общество, Польское нефрологическое общество, Польское общество врожденных дефектов обмена веществ, педиатры-педиатры, кардиологи, нефрологи, неврологи. а также рядовые граждане.
- Здоровье пациентов с болезнью Фабри в Польше лечится с точки зрения бюджетного бремени, финансовых планов и ограничений, которые умножаются бесконечно долго. Рассматривая затраты, лица, принимающие решения в нашей стране, забывают о косвенных затратах в виде лечения многочисленных последствий основного заболевания, стоимости связанных с ними медицинских процедур, например, диализа, трансплантации вышедших из строя органов, операции на сердце или затрат на постинсультную реабилитацию, постинфарктную реабилитацию или социальную помощь - призывы проф. доктор хаб. med. Михал Новицки, пост-президент Польского общества нефрологов, заведующий отделением нефрологии, гипертензиологии и трансплантологии почек, Медицинский университет Лодзи.
- Эффективное лечение пациентов с болезнью Фабри должно рассматриваться властями не только как расходы для государственного плательщика, но и как вложение в здоровье. Эти инвестиции должны учитывать экономию, связанную с сокращением затрат на многочисленные медицинские процедуры, связанные с типичными осложнениями заболевания, которые потребуются пациентам с этим заболеванием, если мы не внедрим эффективное причинно-следственное лечение, добавляет профессор Новицки.
- Совместно с другими обществами кардиологов и неврологов Польское нефрологическое общество работает над подготовкой позиции по диагностике и лечению болезни Фабри, которая после одобрения всеми партнерами будет опубликована в конце этого года, - подчеркивает профессор Новицки.
- Следует помнить, что среди вновь диагностированных пациентов есть и дети, которые теряют возможность в одночасье ограничить пагубные последствия болезни для здоровья. Каждый день ожидания решения о возмещении расходов связан с невообразимыми страданиями для пациентов и их семей, а иногда и со смертью, - подчеркивает Анна Москаль, президент ассоциации. - Пациенты с болезнью Фабри уже не успевают, достаточно долго ждали, умирая в тишине и страданиях. Мы твердо уверены, что заместительная ферментная терапия наконец появится в списке возмещения 1 июля 2019 года, - добавляет он. В противном случае мы воспользуемся своим правом участвовать в процессе возмещения расходов в качестве стороны. 11 апреля 2019 года Провинциальный административный суд Варшавы вынес решение в нашу пользу и отменил решения министра здравоохранения, отказав нашей ассоциации участвовать в процедуре возмещения расходов в качестве стороны. После того, как это решение станет окончательным, мы сможем быть еще ближе к этому процессу, представляя интересы пациентов с болезнью Фабри и глядя на руки лиц, принимающих решения, - комментирует Москаль.
Об ассоциации
Ассоциация семей с болезнью Фабри была основана во Вроцлаве в 2002 году по инициативе врачей, занимающихся этим заболеванием, и пациентов, страдающих от него. В настоящее время он насчитывает около 70 членов.
Основная цель деятельности Ассоциации - популяризация знаний о болезни Фабри, улучшение положения пациентов, страдающих этим заболеванием, путем предоставления доступа к лечению в соответствии с современными медицинскими знаниями и любой помощи больным и их семьям.
---waciwoci-i-zastosowanie.jpg)
